He Jiankui pretende llevar a cabo una investigación bajo la misma técnica para elaborar un tratamiento contra la distrofia muscular.
El científico chino He Jiankui, quien fue condenado a tres años de prisión por realizar prácticas médicas ilegales en 2019 tras asegurar que había creado bebés inmunes al VIH ‘editados genéticamente’, ha anunciado su intención de llevar a cabo un nuevo estudio bajo la misma técnica con el fin de elaborar un tratamiento contra la distrofia muscular, informa SCMP.
En diciembre del año pasado, el biofísico publicó en Twitter su plan de investigación, con el que pretendía recaudar unos 7,3 millones de dólares e iniciar ensayos clínicos en marzo de 2025, aunque algunos académicos consideran imposible que He termine las pruebas preclínicas en solo dos años.
A principios del mes, el controvertido científico solicitó un visado a través de un programa de talentos de Hong Kong, que le fue aprobado en una semana. Se puso en contacto con universidades e institutos de investigación locales y planeó enfocar su trabajo en la terapia génica para enfermedades raras.
Sin embargo, su visado fue revocado a última hora del martes pasado, después de que los funcionarios de inmigración sospecharan sobre una mentira en su formulario de solicitud para ocultar la intención de continuar sus prácticas calificadas como ilegales.
La distrofia muscular de Duchenne o DMD es una enfermedad hereditaria, causada por un problema genético en la producción de una proteína de los músculos en uno de cada 3.500 a 5.000 recién nacidos y, hasta la fecha, no tiene cura, aunque es posible ralentizar su progreso.
Actualmente, varias compañías farmacéuticas están desarrollando medicamentos y terapias para tratar la DMD. El interés de He en esta enfermedad surgió el año pasado cuando le contactó Li Zhaoxia, padre de un niño de nueve años con distrofia muscular y le preguntó si podría desarrollar una opción más avanzada para tratar o incluso curar la afección.
“La respuesta del profesor He fue muy clara. Dijo que, en teoría, era totalmente factible curar la enfermedad“, afirmó Li, añadiendo que el investigador había prometido que podía “garantizar absolutamente” que los menores de tres años se podrían curar.
Anteriormente, el científico declaró a SCMP que para su investigación necesitaba desarrollar un vector de virus adenoasociado (AAV), que funcionaría como un vehículo para introducir herramientas de edición genética directamente en las células musculares. En este sentido, añadió que planeaba crear un AVV con el uso de la inteligencia artificial en seis meses e iniciar ensayos clínicos en humanos en unos dos años.
El anuncio de He ha provocado una gran polémica en la comunidad científica, que no considera viables sus ambiciosos planes y se ha opuesto a los posibles experimentos con edición genética en humanos.
